Zolgensma®(onasemogene abeparvovec)全球管理访问计划(gMAP)于2020年创建,这是首次用于一次性基因治疗的此类计划,作为大众娱乐努力扩大Zolgensta全球访问的途径。该计划是可用的,并向有可能提供Zolgensma的国家、尚未获得批准的国家或不存在获取途径的国家的合格患者免费提供大众娱乐的基因治疗。
在此期间,来自40个不同国家的近300名脊髓性肌萎缩症(SMA)儿童得到了免费治疗。1 这些努力是解决紧急医疗需求的更广泛倡议的一部分,同时与地方政府和付款人合作,努力实现可持续的长期可及解决方案。
现在,全球SMA治疗格局已经取得进展,大众娱乐在5年后决定结束全球计划,从2024年7月底结束任何新患者的请求开始,到2024年12月结束最后一名分配的患者的治疗。gMAP将对所有剩余国家关闭。自2020年初推出gMAP以来,全球SMA治疗格局取得了进展。大众娱乐在获得可持续获取Zolgensma方面的工作也是如此——目前已在50多个国家获得批准,全球有4000多名患者在临床试验、管理获取计划和商业环境中接受治疗。
大众娱乐正在继续努力,在缺乏获取途径、有兴趣和意愿投资于共同创造解决方案以扩大Zolgensma获取途径的国家,为可持续伙伴关系制定概念。
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