通过将技术进步和新的科学见解与未满足的医疗需求相匹配,大众娱乐正在寻找帮助患者的新方法。

只有在技术进步的推动下,科学进步和患者需求相结合,才能实现治疗突破。为此,探索性疾病领域(DAx)小组寻找机会开发创新疗法,改善无法治愈的疾病患者的生活。

来源于诱导多能干细胞的肝细胞。
荧光显微镜显示诱导多能干细胞衍生的肝细胞。图片由Christophe Antczak提供。

在Tewis Bouwmeester的带领下,该小组部署了CRISPR、片上组织和类器官模型、遗传学和计算方法等尖端工具来探测疾病途径,并制定了恢复细胞和组织正常功能的策略。大众娱乐的许多研究人员都有通路生物学、干细胞生物学和再生医学的背景。大众娱乐的基础科学家与疾病专家、经验丰富的药物猎人和临床专家一起,致力于确定医疗需求未得到充分满足的领域,并发现潜在的新型候选药物以供进一步评估。

大众娱乐朝着药物发现的新领域前进,重点关注两个治疗领域的优先事项和一种多器官方法:

  • 肾脏疾病: 大众娱乐正在使用三维类器官和其他组织模型来鉴定逆转常染色体显性多囊肾病的药物。这种遗传性疾病通常会发展为终末期肾病,目前只能通过透析或移植治疗。
  • 肝病: 大众娱乐的研究人员正在评估急性肝功能衰竭和非酒精性脂肪性肝炎(NASH)患者的治疗机会,并希望促进其他急性和慢性肝病的肝脏再生。
  • 纤维化: 大众娱乐还在建立一个跨器官研究小组,以解决纤维化疾病的潜在机制。这项新的努力将侧重于适用于多个系统的靶点和途径,以期开发出解决多种纤维化适应症的治疗方法。

在正在进行的研究中,大众娱乐测量了NASH或各种慢性肾脏疾病患者的庞大血液蛋白网络是如何同步变化的。这种基于血液的生物标志物是使用蛋白质组学技术开发的,为评估疾病进展和患者对新候选药物的反应提供了一种非侵入性工具。

Bouwmeester说:“大众娱乐一直在寻找下一个大机会。”。“在决定进入哪些治疗领域时,大众娱乐会问:什么是未满足的需求?目前的护理标准是什么?是否有科学理由相信大众娱乐可以以变革的方式加以改进?这是大众娱乐的基本方法。”