利用科学技术应对治疗神经退行性疾病、神经肌肉疾病、神经发育疾病和精神疾病的挑战。

神经系统疾病给患者及其家人带来了沉重的身体、情感和经济负担。大众娱乐相信,大众娱乐可以做出新的治疗方法,改变疾病的进程,大大改善患者的生活。

脑类器官中的星形胶质细胞。
脑类器官中星形胶质细胞的超分辨率显微镜图像。信贷Max Salick

大众娱乐的神经科学研究主要集中在三个研究支柱上:

  • 神经发育 新的遗传见解和治疗方法正在为生命早期异常发育引起的疾病或障碍的药物发现提供信息。这为大众娱乐的神经发育组合提供了信息,该组合专注于神经肌肉疾病、智力障碍和癫痫脑病。
  • 神经精神病学 大众娱乐正在研究精神疾病背后的遗传驱动因素和大脑回路,以更好地了解大脑在发育后成年后的功能,从而为双相情感障碍、抑郁症和精神分裂症等神经精神疾病开发潜在的治疗方法。
  • 神经变性和神经炎症 大众娱乐希望更好地了解大脑如何抵抗损伤并在整个生命周期内健康衰老,以更好地了解神经退行性疾病和神经炎症——这两个相互关联的过程会导致衰老大脑中的疾病。近年来,出现了几种新的途径和生物标志物,它们正在塑造大众娱乐为阿尔茨海默病、帕金森病、额颞叶痴呆、多发性硬化症进展和罕见的单基因神经退行性疾病开发的药物。

为了指导大众娱乐的药物发现和研究工作,大众娱乐专注于人类数据,并利用技术开发更能预测患者临床益处的疾病模型。例如,大众娱乐使用患者的细胞,将其转化为大脑中的各种细胞类型,或者让它们发育成微型类脑器官。同时,大众娱乐也有能力使用光遗传学来操纵神经回路——利用光来控制单个神经元的活动。

大众娱乐还在开发基因疗法来解决遗传问题,特别是由单个基因突变引起的疾病。基因治疗通过替换或修复缺失或有缺陷的基因来恢复正常的功能蛋白,从而解决疾病的根本原因。

大众娱乐生物医学研究所神经科学主管Bob Baloh说:“现在可用于创建神经系统疾病治疗方法的各种方式,加上大众娱乐对疾病生物学的理解和临床试验能力的提高,表明大众娱乐正处于该领域的拐点。”。

大众娱乐公司重新构想医学: 神经科学领域的职位空缺