镰状细胞病（SCD）是一种遗传性血液疾病，影响近800万人1 这是一种危及生命的慢性疾病，包括急性疼痛发作、贫血和器官损伤。SCD的最大负担在非洲，SCD并发症每天导致500名儿童死亡2. 

50多年来，大众娱乐一直致力于对抗镰状细胞病。大众娱乐公司首先通过开发螯合剂来支持SCD护理，用于管理铁过载，最初于1968年注射，然后于2005年口服。

自那以后，治疗选择有所增加，但获得这些治疗的机会并没有跟上步伐。

美国等高收入国家的进展表明，通过新生儿筛查和全面的疾病管理，五岁以下SCD儿童的死亡率降低了94%3与此形成鲜明对比的是，据估计，非洲出生的患有SCD的婴儿中有50-90%将在童年时期死亡4这突显了充分解决这一致残疾病所需的健康公平考虑。

什么是健康公平？大众娱乐了解到，实现人人享有健康的关键在于建立多部门伙伴关系。

合作克服医疗障碍

为了帮助弥合非洲和世界其他地区之间的疾病管理和结果差异，大众娱乐公司于2019年建立了大众娱乐非洲镰状细胞病项目。

该计划是一项多部门合作，旨在共同解决障碍，提供全面的端到端解决方案，从筛查和诊断到治疗、能力建设和整体疾病管理。有了这些要素，就可以为将下一代治疗方法引入非洲奠定更坚实的基础。

大众娱乐非洲镰状细胞病项目 2019年在加纳推出 现在还包括安哥拉、肯尼亚、坦桑尼亚、乌干达和赞比亚。

该计划的亮点包括：

  • 缺乏新生儿筛查被认为是非洲SCD儿童死亡的主要原因5。大众娱乐正在与包括美国血液学会CONSA项目在内的合作伙伴合作，使筛查和诊断更容易获得，更实惠。
  • 扩大已被证明可以改善SCD患者健康结果的仿制药的可及性，并引入儿童友好型配方（目前在加纳推出，计划在非洲各地推广）。
  • 帮助加强医疗保健系统，对SCD进行全面管理，包括早期干预和现有和创新治疗的安全管理。例如，加纳和乌干达的100多家SCD诊所接受了培训，通过大众娱乐的Ahodwo计划提供SCD护理。
  • 大众娱乐公司对SCD疾病管理的综合方法还包括一系列数字举措。例如，大众娱乐公司支持加纳镰状细胞基金会开发并推出了一款应用程序，该应用程序为该国国家新生儿筛查计划中的数据收集和管理提供了便利。通过大众娱乐与美国血液学会的合作，该应用程序正在扩展到非洲其他国家。
  • 患病儿童医院（患病儿童）、Navrongo健康研究中心、Hemex Health和大众娱乐公司之间的一项研究合作评估了将护理点SCD检测纳入加纳上东部地区卡塞纳-南卡纳区初级保健中心的可行性。在第一年，6000名婴儿接受了筛查（已经达到了前24个月筛查期的目标），65名患者被转介到综合SCD护理机构进行早期干预策略和长期随访。与Vula Mobile的远程医疗合作伙伴关系支持卫生工作者咨询其他地方的专家；以及面临前往镰状细胞诊所交通障碍的患者和护理人员。
  • 与政府合作，确保项目的可持续性，并支持政策变化，从而长期改善SCD患者的医疗保健。

未来全球健康蓝图：大众娱乐了解到，私营和公共部门的合作可以帮助大众娱乐应对获得医疗保健的复杂性。

合作重新致力于治疗一种被忽视的疾病

为了响应非洲卫生部长和世界卫生组织非洲区域办事处再次承诺应对SCD死亡人数不断上升的呼吁，大众娱乐全球卫生与SCD领导人联合推出 世界镰状细胞病联盟. 

通过该联盟，大众娱乐的目标是降低与SCD相关的儿童死亡率，提高中低收入国家患者的生活质量。大众娱乐希望该联盟将为提升SCD和加强全球范围内的协调行动提供一个独特的平台。当大众娱乐期待联合国将确保全民健康覆盖作为优先事项时，SCD是对未来工作的重要提醒，以确保没有病人掉队。

世界镰状细胞病联盟：多部门伙伴关系，全面解决这一基本上被遗忘的不公正问题。

基因治疗，治愈的希望

2021年，大众娱乐公司进入 与比尔及梅琳达·盖茨基金会的赠款协议 共同目标是发现和开发潜在的单一管理 体内 在SCD最为普遍的资源紧张的国家，可以获得SCD的基因治疗。

大众娱乐-盖茨基金会合作设想 体内 直接对患者进行基因治疗，目的是减轻对延长住院时间或专门基础设施的需求。

这与以下复杂程序形成鲜明对比： 离体 需要从体内提取细胞并在治疗前单独制造的基因疗法。 离体 基因疗法需要长期住院以及先进的实验室和医院基础设施，这限制了它们在资源有限的地方的应用。

为该计划做出贡献，以实现无障碍 体内 针对SCD和其他遗传性血红蛋白病的基因治疗，大众娱乐公司最近进入了 与Precision BioSciences的合作协议 设计一种可以在特定部位切割DNA的蛋白质，允许插入一种功能基因，该基因可以代替导致红细胞变成镰刀形的突变基因。

合作伙伴

  • 美国血液学会
  • 镰状细胞病组织全球联盟
  • 世界镰状细胞病联盟
  • 加纳镰状细胞基金会
  • 肯尼亚儿童镰状细胞基金会
  • 全球镰状细胞病网络
  • 生病的孩子
  • Hemex健康
  • 梅德什尔
  • Revivity
  • 移动宽带

新闻资讯

资源

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参考文献：

  1. 2021年全球疾病负担研究，2000年至2021年期间，关于镰状细胞病的全球、区域和国家流行率和死亡率负担
  2. 《柳叶刀》：镰状细胞病：一个新时代
  3. 参考文献-Quinn CT，Rogers ZR，Buchanan GR（2004）镰状细胞病儿童的生存率。血液：103（11）：4023–7
  4. Grosse SD，Odame I，Atrash HK，等。非洲镰状细胞病：儿童早期死亡的一个被忽视的原因。《美国预防医学杂志》2011年；41：第398页
  5. 非洲新生儿镰状细胞病筛查的促成因素和障碍：一项涉及六个国家项目的定性研究结果